文／新聞編輯中心
健保署日前公告，號稱「史上最貴注射劑」SMA新藥，7月1日納入健保給付。該藥為罕病用藥，每劑價格高達245萬元，等於用一次可買一台雙B車，目前國內約有400名患者，開放後每年僅30人受惠，不到一成，而且類似昂貴用藥很多健保都沒給付，如果沒有醫療險，病患醫藥費相當驚人。
健保署最近公布「支付SMA新藥注射劑暨其藥品給付規定」，號稱「史上最貴注射劑」的脊髓性肌肉萎縮症(SMA)新藥，從7月1日起納入健保給付，給付條件為1歲以前發病的第一型及部分第二型SMA患者，患者年齡須在6歲以下。
脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, 簡稱SMA) 是一種罕見的神經退化性疾病，造成的原因是脊髓的前角運動神經元漸進性退化，也就是肌肉逐漸無力萎縮的一種疾病，但不會影響智力發展，盛行率約萬分之一，若父母都為帶因者，新生兒有25％的機率有SMA。目前已有預防篩檢，但台灣每年新生兒中仍有4至5人罹患此症，國內約有400名患者。
由於SMA新藥對於早期發病確診的病人有較明顯的治療效果，健保署在去年底通過健保有條件給付SMA新藥，之後再與藥廠議價半年。SMA新藥每劑價格245萬元，使用者第一年需注射6劑，之後每年3劑，須終生注射，預估每年有30人左右受惠，每人2年平均花費900萬至1,000萬元。
國內已有58種罕藥獲健保給付，照顧35種罕見疾病患者，但仍然杯水車薪。以SMA新藥來說，30人受惠也只占大約一成的患者，這款新藥仿單顯示，12歲以內患者其實都可用藥，但因為價格昂貴，在醫療效益及財務考量下，目前只開放到6歲。
換言之，6歲以上的多數患者，如果沒有醫療險，一般家庭單靠自費根本難以支應。其他類別的罕見疾病，一樣也都有類似的問題。雖然有先天性疾病保險公司都拒保，但如果是在出生後投保，經過等待期後才確診發病，即可依保險契約獲得應有的保障。
除了罕見疾病的用藥，其他如癌症標靶用藥的負擔一樣很沉重，健保即使有給付，比例也相當有限，必須透過保險的風險轉嫁，填補醫療支出的資金缺口。
